6月3日，記者從成都高新區(qū)獲悉，由成都先導(dǎo)藥物開發(fā)有限公司（以下簡稱“成都先導(dǎo)”）主導(dǎo)的“DNA編碼小分子化合物庫合成與先導(dǎo)化合物篩選創(chuàng)新平臺”已完成5000萬個DNA編碼小分子化合物的合成，實現(xiàn)新突破；到今年底，將完成3億個DNA編碼化合物的合成和20個生物靶標(biāo)的篩選。

據(jù)成都先導(dǎo)藥物開發(fā)有限公司董事長、項目負(fù)責(zé)人李進博士介紹，任何一家制藥公司要對癥“制藥”，第一個環(huán)節(jié)就是要針對引起病變的基因及其相應(yīng)的蛋白，找出藥物“種子”——先導(dǎo)化合物。而化合物數(shù)量越大，在篩選過程中發(fā)現(xiàn)新的先導(dǎo)化合物概率就越大。

據(jù)成都先導(dǎo)估計，到2015年底，該公司將完成10億個DNA編碼化合物的合成，完成70個生物靶標(biāo)的篩選。這意味著，未來3到5年內(nèi)，成都高新區(qū)將擁有世界級的先導(dǎo)化合物研發(fā)平臺和研發(fā)中心。

國際上大的制藥公司都有自己化合物庫和先導(dǎo)化合物篩選平臺，但采用DNA編碼化合物合成技術(shù)與相應(yīng)的篩選方法的公司，目前國際上主要有三家。其中，全球最大的制藥集團葛蘭素史克（GSK）通過收購獲得此項技術(shù)，但其并不對外提供服務(wù)。

“因此實際上，全球只有兩家具有規(guī)模的公司利用此類技術(shù)為制藥企業(yè)提供專業(yè)的先導(dǎo)化合物篩選服務(wù)，而我們就是其中之一，也是國內(nèi)唯一一家”，李進說。

李進稱，當(dāng)前生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的成本壓力主要集中在創(chuàng)新研發(fā)環(huán)節(jié)，尤其是化學(xué)藥物。按照傳統(tǒng)對先導(dǎo)化合物的篩選模式，要獲得一個成為新藥的先導(dǎo)化合物，平均投入需2.6億美元(包括研發(fā)失敗產(chǎn)生的沉沒成本)。而成都先導(dǎo)所采用的技術(shù)，大幅降低了成本。

“我們平臺所采用化合物庫中的每一個小分子都有DNA編碼”，李進解釋，與傳統(tǒng)非編碼篩選化合物庫相比，利用其核心技術(shù)——“DNA編碼化合物庫合成及篩選技術(shù)”為制藥企業(yè)提供藥物先導(dǎo)小分子化合物，數(shù)量從幾百萬增加到幾十億，將大大提高篩選到先導(dǎo)化合物的可能性和準(zhǔn)確性，但同時，建庫和篩選時間及成本與傳統(tǒng)方法相比都有大幅減少。

“在這個一直被跨國大公司占據(jù)的領(lǐng)域，我們的技術(shù)將為一直處于制藥產(chǎn)業(yè)鏈底層的中國藥企找到了一條通往產(chǎn)業(yè)鏈高端的快速通道，實現(xiàn)中國藥企的研發(fā)夢?！崩钸M表示。（記者 李渝 彭超）